Ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) gündeme gelen gen tedavisinde kullanılan ilacın aktifliği ve uzun vadeli yan tesirleri ile bağlı kâfi sayıda klinik deneme bulunmadığı, aktiflik ve güvenilirlik konusunda kesin konuşmak için vakte gereksinim olduğu belirtildi.
Üsküdar Üniversitesi Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Kısım Lideri ve Farmakoloji Uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, AA muhabirine yaptığı açıklamada, SMA’nın genetik bir kas hastalığı olduğunu söyledi.
Bilhassa tip 1’in doğuştan itibaren ortaya çıktığını ve büyük ölçüde iki yıl içinde vefatla sonuçlandığını söz eden Uzbay, belirtileri daha geç başlayan tiplerinin uygun bakım ve birtakım destekleyici tedavilerle daha uzun bir hayat müddetine sahip olduğunu vurguladı.
Uzbay, hastalığın dünyada görülme sıklığının 10 binde bir iken Türkiye’de bu oranın 6 binde bir olduğuna işaret ederek, bunda akraba evliliklerinin fazla olmasının katkısının bulunduğunu lisana getirdi.
“İlaç ile alakalı bilgiler hayli kısıtlı”
SMA’nın ilaçla tedavi seçeneklerinin son derece sonlu ve değerli olduğuna dikkati çeken Uzbay, “Türkiye’de biyoteknolojik bir ilaç bulunuyor ve Sıhhat Bakanlığı tarafından geri ödemesi de mümkün. Bu ilacın fiyatı 70 bin avro civarında.” dedi.
Uzbay, tedaviye ait şu bilgileri verdi:
“Daha yeni olan, Amerikan Besin ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) onaylı bir ilaç ise şimdi Türkiye’de bulunmamaktadır. Yakın tarihlerde kapsamlı bir gen teknolojisine dayalı yeni bir ilaç FDA’dan 2 yaşa kadar çocuklarda kullanılmak üzere onay alarak piyasaya sürüldü.
İlaç, eksik yahut mutasyona uğramış SMN 1 geni denilen geni değiştirerek çalışıyor. Sıhhat Bakanlığı, bu iki ilaca şimdi onay vermiş değil. Bununla birlikte, Sıhhat Bakanlığına müracaat yapılarak, uygun görülmesi halinde ithal ilaç statüsünde geri ödemesi olmaksızın temin edilebilir. İlaç yalnızca tek doz kullanılsa da fiyatı 2 milyon doların üzerinde.”
SMA’nın berbat seyirli bir hastalık olduğu için ailelerin çıkış yolu aradığını belirten Uzbay, şu değerlendirmelerde bulundu:
“Tek dozu ile çok tesirli olduğu halinde bildirimler olan bir ilaca ailelerin kulak kabartmaları ve kullanmak istemeleri olağan, fakat kimi noktaları da gözden kaçırmamak lazım. İlaç ile alakalı datalar epey kısıtlı. An prestiji ile emniyetli bilimsel kaynaklarda yayımlanmış yalnızca 58 makale var ve bunların yarıdan fazlası derleme ve ilaçla alakalı araştırma makaleleri üzerine yorumları içeriyor.
İlacın aktifliği ve uzun vadeli yan tesirleri ile alakalı ne kâfi sayıda klinik deneme kelam konusu ne de kullanımından itibaren uzun bir müddet geçmiş durumda. Yani aktiflik ve güvenilirlik konusunda kesin konuşmak için vakte gereksinim var. Ayrıyeten ilaç 2 yaşa kadar çocuklar için onay almış durumda. Başka yaşlarda uygulaması ya mümkün değil ya da özel etik müsaadeye tabi olabilir. İki yaşa kadar onay verildiyse büyük ihtimalle gecikmiş uygulamalarda ilacın etkisiz kalması mümkünlüğü güçlüdür.
Sıhhat Bakanlığı, daha tesirini kanıtlamamış, net olarak aktifliği yahut uzun periyot yararları ya da ziyanları ortaya konulmamış yeni kuşak bir ilacın riskli olabileceğine işaret etmek istiyor.”
Son günlerde aşıların toplum tarafından çok fazla sorgulandığına da şahit olunduğunun altını çizen Uzbay, “İnsanlar eski tip aşılara bile güvenmiyor, uzun vadeli yan etkiler yahut ziyanları olabilir diye çekiniyor. Bu ilaç ise direkt genetik amaçlı bir ilaç. Uzun vadeli olarak bu çocuklarda daha farklı bir genetik sorun ortaya çıkarıp çıkarmayacağı şimdi bilinmeyen.” diye konuştu.
“İlaç büsbütün toplum sıhhatine yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir eser olmalı”
Prof. Dr. Uzbay, Sıhhat Bakanlığının SMA’lı çocuklara ait yaptığı açıklamadaki “çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız” tabirini şöyle kıymetlendirdi:
“Burada yeni bir gen tedavisi yaklaşımı var. Az sayıda olumlu data bundan bir umut doğmasına neden oluyor. Bunun çoğaltılması lazım. Lakin bu çoğaltılacaksa aileler bunun riskleri konusunda bilgilendirilmelidir. Birkaç olumlu bilgiyle delil sunamayız. ABD ve AB bu ilacın 2 yaş altı çocukların kullanımına onay vermiş. Bu ilaca erken başlamak gerekiyor. Yaşı daha büyük olanlarda kullanımı çok daha riskli ve gereksiz olabilir. Bu türlü bir uygulama etik dışı olabilir ya da çok özel bir inceleme, sorumluluk ve özel şartlar gerektirebilir. Gereksiz kullanım istismara yol açabilir. Muhtemelen Bakanlığın da söylemek istediği budur.”
Uzbay, kelam konusu ilacın çocuklara uzun vakitte ziyan verme riskini göz gerisi etmemekle birlikte fayda ziyan oranına da bakılması gerektiğini söz etti.
Firmanın ilacı neden bu kadar değerli olarak pazarladığının da farklı bir tartışma konusu olduğuna işaret eden Uzbay, kelamlarına şöyle devam etti:
“İlaç ve insan sıhhatine yönelik eser ve teknolojiler dokumacılığa emsal yollarla pazarlanmamalı. Sıhhat insanın devlet müdafaa ve garantisi altında olması gereken en temel hakkıdır.
İlaç natürel ki ticari ederi olan bir eser fakat pazarlanması diğer ve çok özel etik kurallarla gerçekleşmeli. Aksi takdirde sıhhat yalnızca parası olanın ulaşabileceği bir hak olur. Bunun önüne geçmek için devletin bilhassa hayati kıymeti olan sıhhat eserleri için araştırma, geliştirme ve pazarlama işlerini büsbütün özel bölümün insafına bırakmaması lazım. İlaç büsbütün toplum sıhhatine yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir eser olmalıdır.”
Kaynak: Anadolu Ajansı / Yeşim Sert Karaaslan
Haberler.com
