Sağlık Bakanlığı SMA Bilim Kurulundan “Gen tedavisi uygulaması şu an için uygun değil” değerlendirmesi
Sıhhat Bakanlığı Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Bilim Konseyi, SMA hastalarında gen tedavisine ait mevcut bilgilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olduğunu, Kovid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının mevt riskini artırabileceğini, bu nedenlerle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığını bildirdi.
Sıhhat Bakanlığınca görüntü konferans usulüyle, “SMA Hastalığında Yeni Tedaviler Çalıştayı” düzenlendi. Çalıştaya, SMA Bilim Heyeti üyeleri, Bakanlık yetkilileri ve SMA dernekleri katıldı.
Bakanlıktan yapılan yazılı açıklamaya nazaran, toplantıda SMA Bilim Konseyi üyeleri, kullanılan SMA ilaçlarıyla ilgili dataları paylaştı ve son devirde gündeme gelen mümkün gen tedavisiyle ilgili en aktüel bilimsel çalışmalar hakkında sunumlar gerçekleştirdi.
Sunumlarda, yakın vakte kadar rastgele bir tedavisi bulunmayan SMA için birinci defa 2016’da bir ilacın çıktığı, Türkiye’nin tıpkı sene bu ilacı tüm SMA tip-1 hastalarının erişimine fiyatsız sunan birinci ülkelerden olduğu tabir edildi. Bundan kısa müddet sonra, birçok ülkenin bilakis, hastalığın daha hafif formları olan tip-2 ve tip-3 hastaların da Türkiye’de ilaca fiyatsız erişiminin sağlandığı vurgulandı.
“Gen tedavisinin aktifliğine dair deliller şimdi kâfi seviyede değil”
SMA hastalığının tedavisinin olmadığı ve hastaların 2 yaşına kadar gen tedavisi almazlarsa öleceği tarafındaki tezlerin gerçeği yansıtmadığına işaret eden Bilim Heyeti, müracaat değerlendirmesi tamamlanan SMA hastalarının, aktifliği ve yan tesirleri bilinen, Türkiye’de muvaffakiyetle uygulanan tedaviden hala faydalandığını belirtti.
Son vakitlerde geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ait dataların, birinci süreçte olduğu üzere titizlikle incelemeye alındığını kaydeden Bilim Şurası, yalnızca son 2 ayda yapılan 5 toplantıda ilaçla ilgili dataların incelendiğini tabir etti.
Bilim Konseyi, şu bilgileri paylaştı:
“Gen tedavisinin aktifliğine dair bilimsel platformlarda yayımlanan deliller şimdi kâfi seviyede değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair ispat bulunmamaktadır. Yapılan kimi çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere önemli yan tesirlerinin bulunduğu bildirilmiştir.
Ayrıyeten gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir kesimi olarak en az bir ay müddetle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, bilhassa kilosu daha yüksek birtakım hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Aslında kırılgan yapısı olan SMA tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, rastgele bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.”
Bilim Konseyi, tüm bu bilimsel datalar ışığında “mevcut bilgilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın aktifliği bilinen bir tedavisinin esasen uygulanması ve Kovid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının mevt riskini artırabileceği münasebetleriyle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığı, gelişmelerin takip edileceği” tarafında görüş belirtti.
SMA Bilim Konseyi, her ay yeni tedavi alternatifi konusundaki gelişmeleri takip etmek üzere toplanıyor, STK’lar ve aileler tertipli aralıklarla bilgilendiriliyor.
Kaynak: Anadolu Ajansı / Yeşim Sert Karaaslan
Haberler.com
